民視新聞／蘇恆安 綜合報導
美國FDA食藥管理局首度批准基因療法，可用來治療鐮狀細胞疾病，目前美國就有10萬名患者，但是單人治療費用高達200萬美元，換算成台幣將近6300萬。
美國鐮狀細胞紅血球疾病患者，終於等到福音。
鐮狀細胞疾病患者潔倫：「醫生在我脊椎底部發現血塊，導致我的左手臂完全癱瘓，左小腿也有局部癱瘓。」
潔倫一出生就確診，12歲開始癱瘓，要靠定期輸血來控制，如今美國FDA週五新批准的基因療法Casgevy，由波士頓福泰製藥和瑞士基因編輯公司CRISPR共同研發，可望讓患者一勞永逸。
紐澳良幹細胞治療計畫主任：「我認為基因療法可能會改變遊戲規則，許多患者無法進行幹細胞移植，對這些病人而言，必須過著痛苦、反覆住院，和許多併發症的生活。」
這種疾病是一種遺傳性基因突變，使得血液中攜帶氧氣的血紅素產生缺陷，賭塞血管，會導致劇烈疼痛、器官損傷和早死。現有的少數治療可以緩解併發症，但不能根除病源。新問世的療法，標榜在體外編輯細胞，有助於確保不會波及其他無關的基因，而且是一次性解決，12歲以上都能使用，預計2024年初上市，只是有個致命性缺點，就是要價220萬美元。
藍鳥生物公司執行長奧本沙恩：「我希望這只是一個開始，我們是為醫學界的軍火庫增加武器，為工具箱中新增一種工具。」
同一天，由藍鳥生物所研發、同類型的基因療法Lyfgenia也獲得批准，定價更是高達310萬元，高不可攀，導致這幾家公司股價紛紛大跌。鐮狀細胞疾病美國約有10萬名患者，全球則有超過2000萬人，花得起的人恐怕是鳳毛麟角。
