CNEWS匯流新聞網記者陳鈞凱／台北報導
又有天價罕病救命藥納健保！健保署今（21）日證實，由台灣一手研發的「芳香族L-胺基酸類脫羧基酶缺乏症（AADC缺乏症）」基因治療藥物，今已經藥物給付項目及支付標準共同擬訂會議通過，最慢於11月起開始納入健保給付，而該款藥物要價近億元，預估第一年受惠人數約13人，健保將採「價量協議」跟「分期支付」方式與藥廠洽談，病人用藥後「有效果才開始付錢」。
CNEWS匯流新聞網記者陳鈞凱／台北報導
又有天價罕病救命藥納健保！健保署今（21）日證實，由台灣一手研發的「芳香族L-胺基酸類脫羧基酶缺乏症（AADC缺乏症）」基因治療藥物，今已經藥物給付項目及支付標準共同擬訂會議通過，最慢於11月起開始納入健保給付，而該款藥物要價近億元，預估第一年受惠人數約13人，健保將採「價量協議」跟「分期支付」方式與藥廠洽談，病人用藥後「有效果才開始付錢」。這也是目前健保給付單價最高的藥物。
該項AADC缺乏症的基因治療藥物是由台大醫院團隊自2007年開始研發，後技轉給美國藥廠，但由研發到臨床試驗，都由台大醫院主導，並在台灣進行，堪稱台灣新藥發展上的一項重要突破。
AADC缺乏症是一種遺傳性罕見疾病，通常在嬰兒早期出現症狀，導致嚴重的發展遲緩、動眼危象、低張力及四肢運動異常、自律神經系統失調、睡眠問題、及情緒障礙等。病童可能在2到5歲即因併發症導致死亡。根據台大醫院新生兒篩檢統計，約每3萬人中有1名個案。
健保署副署長龐一鳴表示，共擬會議今針對該款藥物正式通過健保給付，但還需要再與廠商簽其他給付協議，將採取「價量協議」跟「分期支付」方式進行，畢竟這種罕病藥太貴了，近億元，共擬會專家於是授權健保署進行價量協議，實際給付價格會比市場售價低；且也會在觀察病人穩定之後，有效果才開始付錢。
根據國健署資料統計，國內截至今年7月為止，AADC罕病通報人數72人、死亡27人、存活45人，而台灣新生兒發生率約3萬分之一，高於其他國家，日本約16萬2千分之一、美國約6萬4至9萬分之一、歐盟約11萬6千分之一。
龐一鳴說，此次通過給付的重點不在於價格多貴，而是這類罕病病童若沒有幫忙就活不久，國家應該盡量照顧，且相對其他國家而言，台灣不但病人人數比較多，早期研發跟技術也都是以台灣為基地，再向國際推廣，健保更應該要支持，好累積更多臨床用藥經驗後，擴散至其他國家，幫助更多的病童，這才是更有價值的。
龐一鳴也引用健保署長石崇良的話強調「即便這樣付，全台灣每一個人也只付不到5元，卻可以救一個罕病小朋友，絕對值得」。而依照健保的標準流程為二個月內，新藥給付最慢會於11月上路。
不過，健保實際給付價格究竟多少？龐一鳴說，健保資訊全面公開，但該藥不但研發成本很高，且還要賣向其他國際，事涉商業機密，為免在其他國家不好賣，健保不會曝光相關數字。
照片來源：CNEWS資料照
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