
民視新聞/曾若琦 綜合報導
常見遺傳性疾病地中海貧血,一般來說無藥可醫,嚴重的話必須終身輸血或做骨髓移植。但英國英格蘭地區的國民保健署8號開始,提供β型地中海貧血患者,每人160萬英鎊,折合台幣約6770萬補助,接受基因編輯療法,有望幫助460位患者回歸正常生活。
科學進步真的能造福人類,英國英格蘭地區的地中海型貧血患者,有望在政府的支持下重獲健康。
倫敦大學醫學院教授波特:「地中海型貧血患者有非常嚴重的,骨頭病變肝病肝硬化肝癌等風險,之前的療法能讓病變晚點出現,但無法完全根治。」
地中海型貧血是常見遺傳性疾病,光是帶原基因,紅血球體積和平均血紅素就比一般人低,容易出現貧血症狀。重者必須終身輸血或做骨髓移植,還有各種病變風險,基本上無藥可醫。
倫敦大學醫學院教授波特:「現在希望透過基因治療,能讓這些晚發併發症全被消除。」
但英國去年領先全球,批准2020年獲諾貝爾化學獎肯定的基因編輯技術,為期一年時間,52位患者中,有49位血液帶氧量明顯提升,不再需要定期接受輸血。
NICE首席醫療官本格:「這對病患有非常重要的長期幫助,可以大幅提高他們生活品質,減少未來輸血的需求,對整個健保制度也算有成本效益。」
由於成效良好,英格蘭地區國民保健署近期決定,8號開始提供β型地中海貧血患者,每人約160萬英鎊,折合台幣超過6770萬補助,接受基因編輯療法,至少460人受惠。未來還有望擴大到鐮刀型貧血等其他遺傳疾病,幫助更多人健康生活。